Marijke Linthorst - In mijn blogs probeer ik iedere week een ander aspect van de gezondheidszorg te belichten. Maar soms is een misstand zo schrijnend en hardnekkig dat je niet anders kunt dan erop terug te komen. Dat is deze week het geval met de farmaceutische industrie.

In de NRC van het afgelopen weekend* doet redacteur Karel Berkhout verslag van een studie van het RadboudUMC in Nijmegen. In dit ziekenhuis wordt onderzoek gedaan naar de werking van eculizumab, een medicijn voor de zeldzame nierziekte aHUS. Volgens de fabrikant moet het geneesmiddel levenslang regelmatig gebruikt worden, maar de artsen en onderzoekers in het RadboudUMC waren daar niet van overtuigd. In de klinische studies van de fabrikant (noodzakelijk om het medicijn geregistreerd te krijgen) constateerden zij dat de ziekte door eculizumab helemaal wordt gestopt en dat de schade, bijvoorbeeld aan de bloedvaten, kan worden hersteld. De patiënten zijn als het ware, zo zei één van de artsen, ‘reset’. Dat riep de vraag op of blijvende regelmatige toediening van het medicijn wel noodzakelijk was.

Het medicijn neemt de oorzaak van de ziekte (een fout in het afweersysteem) niet weg. Dit betekent dat de ziekte opnieuw de kop kan opsteken. De artsen stelden voor om bij elke patiënt na een half jaar te stoppen met de behandeling. De behandeling zou herstart worden als de ziekte terugkwam. De fabrikant weigerde dit. En omdat de klinische studies al liepen en de protocollen van deze studies niet ‘tijdens de rit’ gewijzigd kunnen worden, konden de artsen weinig anders dan zich daarbij neer te leggen.

Toen het middel eenmaal geregistreerd was en de fabrikant de klinische studies afbrak, besloten artsen en onderzoekers van het RadboudUMC zelf een onderzoek te starten. Dit onderzoek werd niet gefinancierd door de fabrikant. (Onderzoeken van de farmaceutische industrie naar geneesmiddelen beperken zich doorgaans tot datgene wat nodig is voor de registratie van een geneesmiddel en dan nog alleen tot het moment dat de registratie een feit is.) Gelukkig kreeg het ziekenhuis subsidie van de onafhankelijke organisatie ZonMW en de zorgverzekeraars.

Uit de studie bleek dat als de ziekte terugkomt en het geneesmiddel in de eerste fase daarvan gegeven wordt, de ziekte behandelbaar is. Op basis van deze resultaten werd samen met de andere universitaire medische centra een landelijk behandelprotocol opgesteld. Vervolgens werd een onderzoek opgezet waar alle patiënten in Nederland met deze ziekte aan meedoen. Het onderzoek richt zich op het afbouwen van de dosering. Een leven met zo min mogelijk of zelfs geen medicijnen is niet alleen prettig voor de patiënt, het scheelt ook enorm in de kosten. Bij het door de fabrikant voorgeschreven gebruik kost eculizumab € 156.000 tot € 526.000 per patiënt per jaar. Bij de inmiddels in Nederland ingevoerde werkwijze is dat maximaal € 70.000.

Het is geweldig dat de artsen en onderzoekers van het RadboudUMC deze weg zijn ingeslagen, maar dat is niet te danken aan de farmaceutische industrie. Ook de adviescommissie van het Zorginstituut Nederland (ZIN), die in 2016 moest adviseren over de vergoeding van eculizumab, ondervond weinig medewerking van de fabrikant. Volgens de commissie was het medicijn te duur om voor vergoeding in aanmerking te komen. Daarop vroeg men de fabrikant om de prijs per jaar opnieuw te berekenen, maar nu op basis van de mindere dosering. Dat heeft de fabrikant geweigerd.

Volgens de Europese regels voor weesgeneesmiddelen (weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame ziektes, die maar weinig mensen treffen) mag dat: de fabrikant mag zelf zijn prijs bepalen. Uiteindelijk is er een oplossing gevonden: zolang alle patiënten in Nederland die aan deze nierziekte lijden meedoen met het onderzoek van het RadboudUMC wordt het medicijn vergoed. Daarmee blijft de prijs (veel te) hoog, maar omdat alle patiënten aanzienlijk minder van het middel gebruiken, daalt het totaal aan uitgaven aan het geneesmiddel.

Het is mooi dat het middel beschikbaar blijft, maar er blijft toch een wrange nasmaak achter. De farmaceutische industrie misbruikt kwetsbare mensen die afhankelijk zijn van een geneesmiddel waar zij het patent op heeft, om overheden (en daarmee de burgers) financieel een poot uit te draaien.

Er zijn wel initiatieven om de macht van de grote farmaceutische bedrijven terug te dringen. Zoals de Stichting Fair Medicine, een samenwerkingsverband van artsen, patiënten, verzekeraars, bedrijven en investeerders. Fair Medicine probeert zo goedkoop mogelijke alternatieven voor weesmedicijnen te ontwikkelen. De stichting heeft voor de komende vijf jaar een subsidie van € 2.8 mln gekregen van minister Schippers. Dat geeft de burger moed. Maar het blijft knagen waarom de farmaceutische industrie niet wordt aangepakt. Het zelfreinigend vermogen van deze sector is immers evident onvoldoende gebleken.

Op dit moment heerst er weer enige euforie over de Europese Unie. Al realiseren sommige regeringsleiders zich wel dat er in de EU van de toekomst meer aandacht zal moeten zijn voor de verliezers van de Europese markt. De kersverse Franse president Macron, op wie alle ogen nu gericht lijken, wil een ‘Europa dat ons beschermt’. Hier ligt een kans voor open doel: schrap de Europese regel dat de fabrikant van weesgeneesmiddelen zelf zijn prijs mag bepalen.

Maar we hoeven niet op de EU te wachten. In de blogs van 3 oktober 2016 en 2 mei 2017 wees ik op de mogelijkheid van een dwanglicentie. Als een fabrikant een te hoge prijs voor een geneesmiddel vraagt, kan de minister de fabrikant vragen een vrijwillige licentie te verlenen aan een locale producent. Als hij dit weigert, kan een dwanglicentie worden afgegeven: de minister kan op grond van het algemeen belang een ander bedrijf een vergunning geven het middel te produceren. Het is een mogelijkheid die ook wordt genoemd door Ellen ’t Hoen, patentjurist aan de Rijksuniversiteit Groningen. 'De overheid kan al ingrijpen als fabrikanten te hoge prijzen vragen. Over bijvoorbeeld dwanglicenties zal de industrie niet blij zijn, maar de nationale wet maakt het wel mogelijk.'**

Op dit punt is er reden voor optimisme. In de nieuwe Tweede Kamerfractie van de PvdA zit de zorg in de portefeuille van Henk Nijboer. Nijboer heeft de afgelopen jaren veel werk verzet in het aanpakken van de bonussen van bankiers. Hij heeft aangekondigd hetzelfde te willen doen met de torenhoge winsten van de farmaceutische industrie. Ik heb goede hoop dat hij het middel dwanglicentie daar in meeneemt.

* NRC zaterdag 24&zondag 25 juni 2017, p. 24-25.
** Follow the money, 14 juni 2017

> Lees alle blogs van Marijke Linthorst